第一部 【企業情報】

 

第1 【企業の概況】

 

1 【主要な経営指標等の推移】

連結経営指標等

 

回次

第25期
中間連結会計期間

第26期
中間連結会計期間

第25期

会計期間

自  2023年1月1日
至  2023年6月30日

自  2024年1月1日
至  2024年6月30日

自  2023年1月1日
至  2023年12月31日

事業収益

(千円)

51,226

347,576

152,985

経常損失(△)

(千円)

4,776,627

3,190,393

5,651,225

親会社株主に帰属する
中間(当期) 純損失(△)

(千円)

4,830,034

3,500,471

7,437,607

中間包括利益又は
包括利益

(千円)

3,635,151

2,533,305

6,382,287

純資産額

(千円)

27,887,341

25,477,308

26,103,166

総資産額

(千円)

36,790,757

26,675,479

28,892,536

1株当たり中間
(当期)純損失(△)

(円)

26.09

16.60

39.29

潜在株式調整後
1株当たり中間(当期)純利益

(円)

自己資本比率

(%)

75.5

91.7

90.0

営業活動による
キャッシュ・フロー

(千円)

4,198,402

4,251,798

8,745,759

投資活動による
キャッシュ・フロー

(千円)

314,407

71,541

356,653

財務活動による
キャッシュ・フロー

(千円)

1,055,735

1,843,260

2,036,465

現金及び現金同等物の
中間期末(期末)残高

(千円)

7,698,313

1,691,421

4,092,160

 

(注) 1  当社は中間連結財務諸表を作成しておりますので、提出会社の主要な経営指標等の推移については記載しておりません。

2  潜在株式調整後1株当たり中間(当期)純利益については、ストックオプション制度導入に伴う新株予約権残高がありますが、1株当たり中間(当期)純損失が計上されているため記載しておりません。

3 第26期中間連結会計期間の経常損失及び親会社株主に帰属する中間純損失の大幅な減少は、研究開発費の減少等によるものであります。

 

 

2 【事業の内容】

当社グループは、当社及び連結子会社3社より構成され、遺伝子医薬品を中心とする医薬品の開発、海外で開発された医薬品の国内への導入及び販売を行っております。また、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査を中心として、検査受託サービスを実施しております。

さらに当社子会社であるEmendoBio Inc.(以下「Emendo社」といいます。)において、究極の遺伝子治療であるゲノム編集について先進技術を保有しており、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品を患者の方々にお届けできるよう研究開発を進め、更にその技術の他社への供与などを行っております。

 

<当社グループと各事業における位置付け>

名称

主要な事業の内容

当社

遺伝子医薬品(遺伝子治療用製品、核酸医薬品)や予防・治療ワクチンなどの医薬品の研究開発と海外で開発された医薬品の導入及び販売

希少遺伝性疾患等の検査受託

AnGes USA, Inc.

米国での遺伝子医薬品などの医薬品開発

EmendoBio Inc.

イスラエルを研究拠点としたゲノム編集技術の研究開発及び他社への技術供与

但し、イスラエルにおける研究開発は子会社であるEmendo Research and Development Ltd.にて実施

 

 

当社グループの事業の系統図は、次のとおりであります。

 


 

当社グループにおける医薬品開発事業では、新薬開発において候補となる化合物から新薬として上市できる確率は、およそ3万分の1といわれ、その開発期間も10年を超えることも多く、新薬の製品化は大変難しいものであります。そのため、当社グループのような創薬ベンチャーでは、新薬の開発にかかる研究開発費が先行する事業構造となっております。

医薬品の開発では、開発初期から販売までを一貫して行う以外に、他社が開発中の製品を導入して自社品として開発する場合や、その逆で、開発の途中で開発中の製品を他社に導出するなど様々な手法がとられます。これら、他社からの導入や他社への導出にあたっては、契約により、「契約一時金」「開発協力金」「マイルストーン」「ロイヤリティ」などの費用の支払いや、収入が発生します。

その他、海外で販売されている国内未承認薬を導入して日本国内での製造販売承認を取得して販売することも行っております。

当社の医薬品開発において、プラスミドDNAを用いた遺伝子治療用製品であるHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」は、2019年に「条件及び期限付き製造販売承認」を取得し、2023年5月に条件解除のための承認申請を行いたしましたが、2024年6月に適用範囲の拡大などを目指すため、その申請を取り下げました。申請取り下げに伴い、条件期限付き承認の承認期間が満了となり販売も終了しております。当中間期に販売した「コラテジェン」については、製品売上高に計上しております。

一方、2022年に日本における独占販売権を米国のEiger BioPharmaceuticals Inc.(以下「Eiger社」といいます。)から取得した早老症治療薬「ゾキンヴィ」については、2024年1月に国内における製造販売承認を取得し、2024年5月より販売を開始しており、商品売上高に計上しております。

当社の研究開発に関する詳細は、「第2 事業の状況 2 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (4)研究開発活動」をご覧ください。

さらに当社は、2021年4月にアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(以下「ACRL」といいます。)を開設し、希少遺伝性疾患検査のスクリーニング検査を一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会(以下「CReARID」といいます。)から受託しており、手数料収入に計上しております。

 

<医薬品開発における想定される主な収益>

収益

内容

契約一時金

契約締結時に受ける収益

開発協力金

研究開発に対する経済的援助として受け取る収益

マイルストーン

研究開発の進捗(予め設定されたイベント達成)に応じて受け取る収益

ロイヤリティ

製品上市後に販売額の一定比率を受け取る収益